Working with ALS Mice. Guidelines for preclinical testing & colony management
La Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) es una enfermedad devastadora y rápidamente fatal con sólo un tratamiento disponible en la actualidad, aprobado por la FDA, moderadamente efectivo. Por lo tanto, existe una necesidad urgente de nuevas terapias. Con el desarrollo del primer modelo de ratón con base genética de la ELA en 1994, el campo de las pruebas preclínicas se llenó de energía, pero ha habido una serie de complejidades imprevistas a lo largo del camino.
Este documento está diseñado para: 1) un resumen de las mejores prácticas actuales y las recomendaciones disponibles para el diseño y la realización de estudios preclínicos utilizando actualmente disponibles en modelos de ratón de esclerosis lateral amiotrófica basados en SOD1, y 2) un resumen de las mejores prácticas actuales y la información más actualizada con respecto a la cría y el mantenimiento de colonias de ratón mutante SOD1.
A los efectos de los materiales incluidos en este documento, las recomendaciones a seguir se centran específicamente en los estudios preclínicos, es decir, los estudios experimentales, cuyo principal objetivo es desarrollar una terapia para el uso humano. Aunque creemos que las siguiente recomendaciones de cría y diseño también pueden beneficiar a estudios de conceptos generales , diseñados para examinar los mecanismos fundamentales y aclarar las nuevas dianas biológicas de la ELA, este no es el propósito principal de estos materiales. Idioma: inglés