Molecular Therapy – Nucleic Acids
Revista internacional a texto completo y arbitrada de la de la Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular y publicada por la editorial Nature que publica investigaciones básicas, traslacionales y clínicas de alta calidad en los amplios campos de la terapéutica basada en ácidos nucleicos para tratar y / o corregir enfermedades genéticas y adquiridas. Como una publicación oficial de la Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular, la revista se basará se basará en el éxito de la terapia molecular en la publicación de importantes investigaciones de expertos y opiniones y comentarios de vanguardia dirigidos a los avances en el gen y terapias basadas en oligonucleótidos. Las áreas temáticas incluyen, pero no se limitan a: el desarrollo de terapias basadas en ácidos nucleicos y sus derivados, el desarrollo y el diseño de vectores para el suministro de agentes terapéuticos basados en ARN, las aplicaciones de agentes de modificación de genes incluyendo la formación de triplex de oligonucleótidos y enzimas tales como nucleasas de Zn, validación preclínica , los estudios de seguridad / eficacia, y los ensayos clínicos.
Otros temas clave incluyen:
• Aplicaciones de oligonucleótidos basados en ADN y sus derivados
• vectores de genes para la entrega de las terapias basadas en el ARN
• Desarrollo de nanopartículas y otros agentes de entrega
• siRNAs, shRNAs y miRNAs
• Los aptámeros, ribozimas y DNAzyimas
• ácidos nucleicos peptídicos
• modificación génica se acerca incluyendo enzimas, formando triplex ácidos nucleicos y otros enfoques
• Desarrollo de nuevos productos químicos de ácido nucleico para la alteración de la expresión génica
• Mecanismos de genes y la transferencia de ácido nucleico / transfección
• El tráfico de vector y biodistribución
Publica artículos originales, revisiones, comentarios, cartas al editor y editoriales. Idioma: inglés
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