La FDA aprueba la terapia con células CAR-T para tratar a adultos con ciertos tipos de linfoma de células B grandes.

La FDA aprueba la terapia con células CAR-T para tratar a adultos con ciertos tipos de linfoma de células B grandes.
(Yescarta es un tratamiento personalizado creado usando el sistema inmune de un paciente para ayudar a combatir el linfoma. Las células T del paciente, un tipo de glóbulo blanco, se recogen y se modifican genéticamente para incluir un nuevo gen que apunta y mata a las células del linfoma. Una vez que las células se modifican, se vuelven a infundir en el paciente.)
La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. Aprobó hoy Yescarta (axicabtagene ciloleucel), una terapia génica basada en células, para tratar a pacientes adultos con ciertos tipos de linfoma de células B grandes que no respondieron o que tuvieron una recaída después de al menos otros dos tipos de tratamiento. Yescarta, una terapia de células T de receptor de antígeno quimérico (CAR), es la segunda terapia génica aprobada por la FDA y la primera para ciertos tipos de linfoma no Hodgkin (NHL).
“Hoy marca otro hito en el desarrollo de un nuevo paradigma científico para el tratamiento de enfermedades graves. En solo varias décadas, la terapia genética ha pasado de ser un concepto prometedor a una solución práctica a las formas mortales y en gran medida intratables de cáncer “, dijo el comisionado de la FDA Scott Gottlieb, MD.” Esta aprobación demuestra el impulso continuo de esta prometedora nueva área de medicina y Estamos comprometidos a apoyar y ayudar a acelerar el desarrollo de estos productos. Pronto publicaremos una política integral para abordar la forma en que planeamos apoyar el desarrollo de la medicina regenerativa basada en células. Esa política también aclarará cómo aplicaremos nuestros programas acelerados a productos innovadores que usan células CAR-T y otras terapias genéticas. Seguimos comprometidos a apoyar el desarrollo eficiente de tratamientos seguros y efectivos que aprovechen estas nuevas plataformas científicas “.

El linfoma difuso de células B grandes (DLBCL) es el tipo más común de LNH en adultos. Los NHL son cánceres que comienzan en ciertas células del sistema inmunitario y pueden ser de crecimiento rápido (agresivo) o de crecimiento lento. Aproximadamente 72,000 nuevos casos de NHL son diagnosticados en los EE. UU. Cada año, y DLBCL representa aproximadamente uno de cada tres casos diagnosticados recientemente. Yescarta está aprobado para su uso en pacientes adultos con linfoma de células B grande después de que fallaron al menos otros dos tipos de tratamiento, como DLBCL, linfoma primario de células B grandes mediastínicas, linfoma de células B de alto grado y DLBCL derivado de linfoma folicular. Yescarta no está indicado para el tratamiento de pacientes con linfoma primario del sistema nervioso central.

Cada dosis de Yescarta es un tratamiento personalizado creado usando el sistema inmune de un paciente para ayudar a combatir el linfoma. Las células T del paciente, un tipo de glóbulo blanco, se recogen y se modifican genéticamente para incluir un nuevo gen que apunta y mata a las células del linfoma. Una vez que las células se modifican, se vuelven a infundir en el paciente.
“La aprobación de Yescarta trae esta clase innovadora de terapias de células CAR-T a un grupo adicional de pacientes con cáncer con pocas otras opciones: aquellos adultos con ciertos tipos de linfoma que no han respondido a tratamientos previos”, dijo Peter Marks, MD, Ph .D., Director del Centro de Evaluación y Investigación Biológicas de la FDA (CBER)
La seguridad y la eficacia de Yescarta se establecieron en un ensayo clínico multicéntrico de más de 100 adultos con linfoma de células B refractario o recidivante. La tasa de remisión completa después del tratamiento con Yescarta fue del 51 por ciento.
El tratamiento con Yescarta tiene el potencial de causar efectos secundarios graves. Lleva una advertencia en caja para el síndrome de liberación de citoquinas (CRS, por sus siglas en inglés), que es una respuesta sistémica a la activación y proliferación de las células CAR-T que causa fiebre alta y síntomas parecidos a la gripe, y para toxicidades neurológicas. Tanto el CRS como las toxicidades neurológicas pueden ser fatales o potencialmente mortales. Otros efectos secundarios incluyen infecciones graves, recuentos bajos de glóbulos y un sistema inmunológico debilitado. Los efectos secundarios del tratamiento con Yescarta generalmente aparecen en la primera a dos semanas, pero algunos efectos secundarios pueden ocurrir más tarde.
Debido al riesgo de CRS y toxicidades neurológicas, Yescarta está siendo aprobado con una estrategia de evaluación y mitigación de riesgos (REMS), que incluye elementos para garantizar un uso seguro (ETASU). La FDA exige que los hospitales y sus clínicas asociadas que dispensan Yescarta estén especialmente certificados. Como parte de esa certificación, se requiere que el personal involucrado en la prescripción, dispensación o administración de Yescarta esté capacitado para reconocer y administrar los CRS y las toxicidades del sistema nervioso. Además, los pacientes deben ser informados de los posibles efectos secundarios graves y de la importancia de regresar rápidamente al sitio de tratamiento si se desarrollan efectos secundarios.
Para evaluar más a fondo la seguridad a largo plazo, la FDA también está requiriendo que el fabricante realice un estudio observacional posterior a la comercialización en el que participen pacientes tratados con Yescarta.
Tomado de Medcenter 24 octubre 2017