Las ventajas y desventajas de los vectores empleados en la edición del genoma para el tratamiento de las enfermedades hematológicas, los progresos y retos en la entrega de los elementos para la edición, y otros aspectos son revisados críticamente en Gol TM, Ureña-Bailén G, Hou Y, Sinn R, Antony JS, Handgretinger R, et al. CRISPR medicine for blood disorders: Progress and challenges in delivery. Front Genome Ed. 2023 Jan 6;4:1037290.
Variantes de secuenciación de ADN y proteínas, de enzimas Cas para la edición del genoma, y de metabolómica están entre las tecnologías más destacadas en el año recién finalizado o entre las que generan expectativas para el 2023. Al respecto se comenta en:
– Method of the year: long-read sequencing. Nature Methods, 2023;20:6-11.
– Seven technologies to watch in 2023. Nature, 2023;613:794-797.
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La revista Nature ha publicado su selección de los avances científicos a seguir en el próximo año 2023, entre los cuales ha incluido la terapia CRISPR, que permite, entre otras posibilidades, la edición del genoma. Puede leer las propuestas en Naddaf M. The science events to watch for in 2023. Nature, 2022; doi: https://doi.org/10.1038/d41586-022-04444-3.
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– Pandemic-Scale Phylogenomics Reveals The SARS-CoV-2 Recombination Landscape. Nature, 2022; https://doi.org/10.1038/s41586-022-05189-9
– Genome-wide bidirectional CRISPR screens identify mucins as host factors modulating SARS-CoV-2 infection. Nature Genetics, 2022;54:1078–1089.
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Tres años después de su nacimiento, las niñas cuyos genomas de línea germinal fueron editados para hacerlas resistentes al vih, son aún tema de debate y controversia, tanto por sus implicaciones científicas y tecnológicas como bioéticas. Puede leer sobre el tema en Marx V. The CRISPR children. Nature Biotechnology 2021; https://doi.org/10.1038/s41587-021-01138-5.
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El control sobre la edición del genoma ha sido un tema muy discutido por la comunidad científica, el público y diversas organizaciones internacionales, desde sanitarias hasta legales. Algunos antecedentes y su actualidad son comentados en Yu H, Xue L, Barrangou R, Chen S, Huang Y. Toward inclusive global governance of human genome editing. PNAS November 23, 2021;118(47):e2118540118.
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La tecnología CRISPR/Cas9 fue usada para generar machos mutantes estériles de A. aegypti, que suprimieron la fertilidad de las hembras, incluso después de exponerse a machos salvajes. Los experimentos y sus resultados son descritos en Jieyan C, Junjie L, Yijin W, Gurav AS, Ming L, Akbari OS, et al. Suppression of female fertility in Aedes aegypti with a CRISPR-targeted male-sterile mutation. PNAS, 2021;118(22):e2105075118.
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El uso de la tecnología CRISPR por primera vez con su inyección directa a la circulación sanguínea, con el objetivo de inhibir la producción hepática de transtiretina, proteína alterada en una variante de amiloidosis, es comentado en Kaiser J. CRISPR injected into the blood treats a genetic disease for first time. Science. 2021; doi:10.1126/science.abk1750.
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Los resultados preliminares de ensayos clínicos que evalúan el uso de la tecnología CRISPR–Cas9 en pacientes con drepanocitosis o ß-talasemia, han sido satisfactorios. Las complejidades del proceder, sin embargo, dificultan su extensión, de acuerdo con un comentario en Ledford H. CRISPR gene therapy shows promise against blood diseases. Nature 2020;588:383.
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