Edición del genoma

Sigue debate sobre regulación de edición del genoma

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2019 04 15 G editionTras la encendida controversia por el anuncio del nacimiento de niñas con sus genomas editados, continúan los pronunciamientos en torno a la necesidad de una moratoria y de regulaciones estrictas en esa área. Un comentario, a partir de las normas divulgadas por el Ministerio chino de salud, aparecen en Germline gene-editing research needs rules. Nature 2019;567:145.
Vea también:
– Adopt a moratorium on heritable genome editing
– NIH supports call for moratorium on clinical uses of germline gene editing

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Intenso debate por embriones con genoma editado

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2018 12 18 - embryos2El anuncio del nacimiento en China de gemelas cuyo genoma fue editado para generar resistencia al vih, ha provocado un intenso debate, desde lo científico a lo ético. Lea las siguientes opiniones:
– An ‘epic scientific misadventure’

– Statement on Claim of First Gene-Edited Babies by Chinese Researcher

– Ethics aside, does the CRISPR baby experiment make scientific sense?

– Genome-edited baby claim provokes international outcry

– First CRISPR babies: six questions that remain

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p53 media acción de CRISPR–Cas9 en edición del genoma

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2018 06 23 - p53La inhibición de p53 podría mejorar la eficiencia de la edición del genoma por medio de CRISPR–Cas9. Esta interacción, al mismo tiempo, llama la atención sobre la necesidad de monitorear la función de p53 durante las terapias celulares, por el riesgo de daño al ADN. Puede acceder al reporte original en Haapaniemi E, Botla S, Persson J, Schmierer B, Taipale J. CRISPR–Cas9 genome editing induces a p53-mediated DNA damage response. Nature Medicine 2018.

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Novedades en edición del genoma

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– Bak RO, Dever DP, Porteus MH. CRISPR/Cas9 genome editing in human hematopoietic stem cells. Nature Protocols, 2018;13:358–376.
– Gao X, Tao Y, Lamas V, Huang M, Yeh WH, Pan B, et al. Treatment of autosomal dominant hearing loss by in vivo delivery of genome editing agents. Nature, 2018;553:217–221.
– Behler J, Sharma K, Reimann V, Wilde A, Urlaub H, Hess WR. The host-encoded RNase E endonuclease as the crRNA maturation enzyme in a CRISPR–Cas subtype III-Bv system. Nature Microbiology, 2018;3:367–377.
– King A. A CRISPR edit for heart disease. Nature, 2018;555:S23-S25.
– Scott A. How CRISPR is transforming drug discovery. Nature, 2018;555:S10-S11.

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Ensayan edición del genoma in vivo para tratar sordera genética

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2017 12 20 - deafnessLa inyección coclear de complejos de lípidos-ARN con Cas9 en un modelo animal de sordera humana de causa genética y transmisión autosómica dominante, dirigidos al alelo Tmc1, resultó en la reducción de la pérdida progresiva de la audición, entre otros indicadores. El reporte recién ha aparecido en Gao X, Tao Y, Lamas V, Huang M, Yeh WH, Pan B, et al. Treatment of autosomal dominant hearing loss by in vivo delivery of genome editing agents. Nature 2017; doi:10.1038/nature25164.

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Desarrollan variante de CRISPR–Cas para edición del genoma

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2017 10 22 Crispr RNALa obtención de Cas13a de la bacteria Leptotrichia wadei aporta una mayor especificidad y es aplicable al estudio del ARN en las células de mamíferos. Hay perspectivas de su empleo como terapia de edición del genoma, de acuerdo con Abudayyeh OO, Gootenberg JS, Essletzbichler P, Han S, Joung J, Belanto JJ, et al. RNA targeting with CRISPR–Cas13. Nature 2017;550:280–284.

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Corrigen mutación en embriones humanos no implantados

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EmbryoLa corrección preimplantatoria de una mutación en el gen MYBPC3 en embriones humanos, por medio de la tecnología CRISPR–Cas9, ha sido conseguida con buenas eficiencia, precisión y seguridad. La modulación del estadio del ciclo celular donde se indujeron las roturas de la doble hélice evitó el mosaicismo, según Ma H, Marti-Gutierrez N, Park SW, Wu J, Lee Y, Suzuki K, et al. Correction of a pathogenic gene mutation in human embryos. Nature 2017;548:413–419.

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Conocimientos sobre edición del genoma en la sicklemia

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2017 07 26 - ClinicaltrialsUn nuevo ensayo clínico ha sido diseñado para determinar los conocimientos y las actitudes de pacientes con anemia drepanocítica, sus familiares y los trabajadores sanitarios con relación a las posibilidad de tratamiento a través de la edición del genoma por medio de la tecnología CRISPR-Cas9, Planean también diseñar una herramienta educativa para mejorar la comprensión de CRISPR Cas9. Los detalles del ensayo Examining the Knowledge, Attitudes, and Beliefs of Sickle Cell Disease Patients, Parents of Patients With Sickle Cell Disease, and Providers Towards the Integration of CRISPR in Clinical Care están disponibles en el sitio de ClinicalTrials.

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